¿Le han diagnosticado a usted o a un ser querido déficit de OTC?

En Arcturus, estamos desarrollando medicamentos de ARNm diseñados para tratar la causa subyacente de trastornos genéticos poco frecuentes como el déficit de OTC.

SÚMESE

¿QUÉ ES EL DÉFICIT DE OTC?

EL DÉFICIT DE ORNITINA TRANSCARBAMILASA o DÉFICIT DE OTC es un trastorno genético poco frecuente causado por la ausencia o el déficit de la enzima OTC. La OTC es una enzima importante del ciclo de la urea. Cuando una persona tiene este déficit, el amoníaco no se elimina y se acumula en el cuerpo, lo que puede causar enfermedades graves o síntomas potencialmente mortales.

Las personas que viven con este déficit deben tomar medidas adicionales para controlar su afección y asegurar que los niveles de amoníaco se mantengan bajos; para ello deben:

SEGUIR UNA DIETA BAJA EN PROTEÍNAS
TOMAR SUPLEMENTOS DE AMINOÁCIDOS
TOMAR ALIMENTOS PARA NUTRICIÓN ENTERAL
TOMAR MEDICAMENTOS QUE ELIMINAN EL EXCESO DE AMONÍACO

EN LA ACTUALIDAD SE ESTÁN ESTUDIANDO NUEVOS TRATAMIENTOS PARA TRATAR LA CAUSA PRIMORDIAL DEL DÉFICIT DE OTC Y ALIVIAR LA CARGA DE LA ENFERMEDAD QUE PADECEN QUIENES VIVEN CON ESTA AFECCIÓN.

¿QUÉ ES ARCT-810?

ARCT-810 es un nuevo tratamiento en fase de investigación clínica diseñado para tratar la causa del déficit de OTC.

El ARN mensajero o ARNm lleva la plantilla para fabricar la enzima OTC funcional.
La esfera de nanopartículas lipídicas contiene diminutas partículas de grasa que protegen el ARNm y le permiten llevarlo hasta las células del hígado.
Creemos que estas dos partes actúan en conjunto en el ARCT‑810 para permitir que el cuerpo produzca la enzima OTC funcional para eliminar el exceso de amoníaco.

ARCT-810 ES DIFERENTE DEL TERAPIA GÉNICA. Según nuestro comprensión actual: el ARNm es de corta duración y no cambia los genes ni causa efectos permanentes e irreversibles. Además, ARCT-810 no utiliza virus para transportar el ARNm a las células hepáticas. En cambio, al usar la tecnología LUNAR®, ARCT-810 trata la causa del déficit de OTC al ayudar a producir enzimas OTC utilizando los procesos propios de la célula.