Acerca del ARNm

El término ARNm ahora es muy conocido porque se ha inoculado a miles de millones de personas con vacunas contra la COVID-19 con la tecnología del ARNm. Pero, ¿cómo actúa el ARNm?

El cuerpo crea constantemente nuestro propio ARNm para transmitir las instrucciones de nuestros genes a la «línea de montaje» para fabricar componentes como enzimas que son esenciales para el funcionamiento del cuerpo. Los genes son las «recetas» para crear los componentes del cuerpo y se encuentran en un lugar protegido llamado núcleo, que actúa como el «centro de comando» de nuestras células. La función del ARNm es llevar las instrucciones (o el «mensaje») a la línea de montaje de la célula fuera del núcleo y funciona como una plantilla para reunir los ingredientes necesarios para ensamblar los componentes finales.

En ocasiones, los genes de la persona pueden transmitir instrucciones incorrectas (conocidas como mutaciones), lo que puede dar lugar a la fabricación de componentes defectuosos (p. ej. enzimas) que no funcionan correctamente.

EN EL DÉFICIT DE OTC, EL GEN DE LA OTC CONTIENE INSTRUCCIONES INCORRECTAS QUE PRODUCEN LA AUSENCIA O EL MAL FUNCIONAMIENTO DE LA ENZIMA OTC, LO QUE CAUSA ENFERMEDAD SI NO SE LA TRATA.

EL ARNm EN ARCT-810 ESTÁ CONCEBIDO COMO UNA PLANTILLA PARA FABRICAR LA ENZIMA OTC.ARCTURUS USA SU TECNOLOGÍA DE NANOPARTÍCULAS LIPÍDICAS, LLAMADA LUNAR®, PARA LLEVAR LA PLANTILLA DEL ARNm PARA LA OTC AL HÍGADO, EL LUGAR DONDE SE FABRICA LA ENZIMA OTC.

Los ensayos en animales demuestran que:

ARCT-810 se introduce en las células hepáticas y libera el ARNm con las instrucciones correctas para fabricar la enzima OTC funcional.

El ARNm se degrada con el tiempo y no ingresa en el núcleo, por lo tanto, no tiene el potencial de alterar ni sustituir los genes existentes.

Por lo tanto, se cree que el ARCT-810 no causa cambios permanentes ni irreversibles en el ADN.

EN ARCTURUS, ESTAMOS DESARROLLANDO MEDICAMENTOS DE ARNm CONCEBIDOS PARA TRATAR LA CAUSA SUBYACENTE DE TRASTORNOS GENÉTICOS POCO FRECUENTES COMO EL DÉFICIT DE OTC CON LA ESPERANZA DE OFRECER OPCIONES DE TRATAMIENTO SIGNIFICATIVAS.