Acerca de ARCT‑810
EL ARNm EN ARCT-810 ESTÁ CONCEBIDO COMO UNA PLANTILLA PARA FABRICAR LA ENZIMA OTC. ARCTURUS USA SU TECNOLOGÍA DE NANOPARTÍCULAS LIPÍDICAS, LLAMADA LUNAR®, PARA LLEVAR LA PLANTILLA DEL ARNm PARA LA OTC AL HÍGADO, EL LUGAR DONDE SE FABRICA LA ENZIMA OTC.
Los ensayos en animales demuestran que:
ARCT-810 se introduce en las células hepáticas y libera el ARNm con las instrucciones correctas para fabricar la enzima OTC funcional.
El ARNm se degrada con el tiempo y no ingresa en el núcleo, por lo tanto, no tiene el potencial de alterar ni sustituir los genes existentes.
Por lo tanto, se cree que el ARCT-810 no causa cambios permanentes ni irreversibles en el ADN.
Si tiene preguntas acerca de los proyectos clínicos o la plataforma de Arcturus, póngase en contacto con nosotros en clinicaltrials@arcturusrx.com
