Preguntas frecuentes

El uso más reconocido de la tecnología del ARNm es en vacunas, como las de la COVID-19. Pero las aplicaciones del ARNm se extienden a otras enfermedades. En las vacunas (utilizadas para prevenir enfermedades), el ARNm lleva las instrucciones de un compuesto viral que desencadena en el organismo una respuesta inmunitaria protectora. En cambio, en los medicamentos que tratan enfermedades, el ARNm lleva las instrucciones de un compuesto ausente o defectuoso y permite su producción.

El terapia génia tiene el potencial de tratar las causas primordiales de las enfermedades al corregir o sustituir el material genético defectuoso (ADN). Un vector o portador de virus lleva el gen a células específicas del cuerpo. Una vez dentro del núcleo de la célula (el «centro de mando»), el terapia génia actúa para corregir o sustituir el material genético que no está funcionado correctamente. Esto se realiza mediante la edición o la adición de genes. En circunstancias ideales, los cambios beneficiosos realizados al material genético son permanentes, lo que da como resultado una cura duradera; sin embargo, si el tratamiento no alcanza el objetivo previsto, los efectos secundarios también pueden ser duraderos. En cambio, el tratamiento con ARNm no ingresa en el núcleo de la célula ni cambia el material genético. El tratamiento con ARNm solo instruye a las células cómo ensamblar los ingredientes clave para crear compuestos con la propia «línea de montaje» interna de la célula. Sus efectos son temporales y después de fabricado el compuesto, el tratamiento con ARNm se degrada. Para mantener los efectos beneficiosos, es necesario repetir la administración, pero si se presentan efectos secundarios, se puede interrumpir el tratamiento para permitir que se resuelvan.

Aquí se puede encontrar información sobre el terapia génia.

La participación en estos ensayos clínicos es gratuita. Se cubrirán los costes del viaje, como los gastos de transporte y hotel, en caso necesario. También se le reembolsarán otros gastos relacionados con las visitas del ensayo, tales como comidas, estacionamiento y viajes en taxi.

Como sucede con todos los ensayos clínicos, puede haber riesgos y posibles efectos secundarios relacionados con la toma del fármaco del ensayo y la realización de las pruebas médicas estándar que se llevan a cabo. La información sobre los posibles efectos secundarios que se pueden padecer se explican en el formulario de consentimiento y el médico del ensayo se los explicará.

Participar en el ensayo clínico es una decisión importante. A continuación encontrará algunas preguntas útiles para hacerle a su médico o a sus familiares para determinar si la participación es adecuada para usted:

• ¿Qué tipo de tratamiento se estudia?
• ¿Qué pruebas o procedimientos tendré que hacerme si participo?
• ¿Qué tipo de asistencia para el viaje se ofrece en este ensayo?
• ¿Cómo afectará este tratamiento a mi dieta o estilo de vida actuales?
• ¿Qué riesgos y beneficios puedo esperar si participo del ensayo?

Si usted o alguien que conoce puede estar interesado en obtener más información sobre los ensayos clínicos que se realizan en Arcturus, póngase en contacto con nosotros rellenando este formulario aquí.

Los ensayos clínicos son un tipo de investigación que se realiza para obtener más información sobre los efectos de nuevos fármacos o tratamientos en fase de investigación clínica. Los ensayos siguen procedimientos predeterminados, llamados protocolo de ensayos clínicos. Los ensayos clínicos son la forma más importante que tienen los investigadores para comprender mejor si un nuevo fármaco o tratamiento es seguro y eficaz para una afección en particular.

La participación en ensayos clínicos puede permitirle desempeñar un papel más activo en su propia atención sanitaria, acceder a nuevos tratamientos en fase de investigación clínica, asistir a los investigadores a recopilar información valiosa y ayudar a los demás al contribuir a una investigación médica. Participar de un ensayo clínico no siempre es fácil, pero es gratificante. Es importante que converse con su familia o con su médico si esta decisión es adecuada para usted.

Siempre hay riesgos asociados con la participación en ensayos clínicos; sin embargo, los protocolos de los ensayos clínicos se diseñan y controlan cuidadosamente para vigilar la seguridad de todos los participantes.

Los placebos son tratamientos o fármacos inactivados que se utilizan en los ensayos clínicos. Los placebos se utilizan en los ensayos clínicos como «controles». Permiten comparar los efectos del fármaco o tratamiento activo con los efectos del placebo y ofrecer una imagen mucho más clara de la seguridad y la eficacia. Los ensayos clínicos que usan placebos a veces pueden realizarse más rápidamente que los que no los utilizan porque la seguridad y la eficacia del nuevo fármaco o tratamiento en fase de investigación clínica puede comprenderse mejor en un período más breve.

Puede comenzar preguntándole a su médico sobre los ensayos clínicos que podrían ser adecuados para usted. Si participa en una organización o grupo de apoyo para pacientes, ellos pueden tener recursos o conocer otros ensayos clínicos en los que puede estar interesado. ClinicalTrials.gov es un excelente recurso y registro de todos los ensayos clínicos en curso con detalles adicionales e información de contacto.

Si usted o alguien que conoce puede estar interesado en obtener más información sobre los ensayos clínicos que se realizan en Arcturus, póngase en contacto con nosotros rellenando el formulario aquí.