Preguntas frecuentes

Los estudios clínicos son un tipo de investigación que se realiza para obtener más información sobre los efectos de nuevos fármacos o tratamientos en fase de investigación clínica. Los estudios siguen procedimientos predeterminados, llamados protocolo de ensayos clínicos. Los estudios clínicos son la forma más importante que tienen los investigadores para comprender mejor si un nuevo fármaco o tratamiento es seguro y eficaz para una afección en particular.

El uso más reconocido de la tecnología del ARNm es en vacunas, como las de la COVID-19. Pero las aplicaciones del ARNm se extienden a otras enfermedades. En las vacunas (utilizadas para prevenir enfermedades), el ARNm lleva las instrucciones de un compuesto viral que desencadena en el organismo una respuesta inmunitaria protectora. En cambio, en los medicamentos que tratan enfermedades, el ARNm lleva las instrucciones de un compuesto ausente o defectuoso y permite su producción.

El tratamiento génico tiene el potencial de tratar las causas primordiales de las enfermedades al corregir o sustituir el material genético defectuoso (ADN). Un vector o portador de virus lleva el gen a células específicas del cuerpo. Una vez dentro del núcleo de la célula (el «centro de mando»), el tratamiento génico actúa para corregir o sustituir el material genético que no está funcionado correctamente. Esto se realiza mediante la edición o la adición de genes. En circunstancias ideales, los cambios beneficiosos realizados al material genético son permanentes, lo que da como resultado una cura duradera; sin embargo, si el tratamiento no alcanza el objetivo previsto, los efectos secundarios también pueden ser duraderos. En cambio, el tratamiento con ARNm no ingresa en el núcleo de la célula ni cambia el material genético. El tratamiento con ARNm solo instruye a las células cómo ensamblar los ingredientes clave para crear compuestos con la propia «línea de montaje» interna de la célula. Sus efectos son temporales y después de fabricado el compuesto, el tratamiento con ARNm se degrada. Para mantener los efectos beneficiosos, es necesario repetir la administración, pero si se presentan efectos secundarios, se puede interrumpir el tratamiento para permitir que se resuelvan.

Aquí se puede encontrar información sobre el tratamiento génico.

La participación en estos ensayos clínicos es gratuita. Se cubrirán los costes del viaje, como los gastos de transporte y hotel, en caso necesario. También se le reembolsarán otros gastos relacionados con las visitas del ensayo, tales como comidas, estacionamiento y viajes en taxi.

Participar en el ensayo clínico es una decisión importante. A continuación encontrará algunas preguntas útiles para hacerle a su médico o a sus familiares para determinar si la participación es adecuada para usted:

• ¿Qué tipo de tratamiento se estudia?
• ¿Qué pruebas o procedimientos tendré que hacerme si participo?
• ¿Qué tipo de asistencia para el viaje se ofrece en este ensayo?
• ¿Cómo afectará este tratamiento a mi dieta o estilo de vida actuales?
• ¿Qué riesgos y beneficios puedo esperar si participo del ensayo?