Informazioni
sullʼmRNA
Il termine “mRNA” è oggi largamente noto grazie alla tecnologia a mRNA utilizzata per sviluppare il vaccino per il COVID-19 somministrato a miliardi di persone. Ma come funziona concretamente lʼmRNA?
Il nostro corpo genera costantemente mRNA per trasmettere a una speciale “catena di montaggio” cellulare le istruzioni provenienti dai nostri geni su come “realizzare” componenti essenziali, come gli enzimi, necessari al corretto funzionamento dellʼorganismo. I geni, al sicuro allʼinterno del nucleo, il “centro di comando” della cellula, sono le “ricette” in base alle quali lʼorganismo riesce a produrre i componenti di cui ha bisogno. Il compito dellʼmRNA è quello di trasferire le necessarie istruzioni (il “messaggio”) fuori dal nucleo, fino a speciali “strutture di assemblaggio” della cellula dove, fungendo da modello, consente di mettere insieme gli “ingredienti” necessari a realizzare i componenti finali.
Talvolta però i geni di un individuo possono contenere istruzioni prive di senso (“mutazioni”) che causano la realizzazione di componenti difettosi (ad es., enzimi mal funzionanti).
NEL DEFICIT DI OTC, IL GENE DELLʼOTC CONTIENE ISTRUZIONI ERRATE. CIÒ DETERMINA LA MANCATA PRODUZIONE DELLʼENZIMA O LA SUA SCARSA FUNZIONALITÀ E, SENZA UNO SPECIFICO TRATTAMENTO, LO SVILUPPO DELLA MALATTIA.
LʼmRNA CONTENUTO IN ARCT-810 È STATO PROGETTATO PER FUNZIONARE COME MODELLO PER LA PRODUZIONE DI ENZIMA OTC. GRAZIE ALLA PROPRIA TECNOLOGIA LUNAR® BASATA SULLʼIMPIEGO DI NANOPARTICELLE LIPIDICHE, ARCTURUS RIESCE A FORNIRE AL FEGATO, ORGANO DI PRODUZIONE DELLʼENZIMA OCT, IL MODELLO mRNA NECESSARIO.
Studi su animali hanno dimostrato che:
ARCT-810 riesce a entrare nelle cellule epatiche e a rilasciare al loro interno lʼmRNA con le corrette istruzioni per produrre enzima OTC funzionante.
Terminato il suo compito, lʼmRNA viene distrutto senza mai penetrare nel nucleo: ciò significa che non ha alcuna possibilità di alterare o sostituire i geni esistenti.
Pertanto, si ritiene che ARCT-810 non possa indurre modifiche permanenti/irreversibili nel DNA.
ARCTURUS È IMPEGNATA NELLO SVILUPPO DI FARMACI A BASE DI mRNA DESTINATI AL TRATTAMENTO DELLE CAUSE SOGGIACENTI DI MALATTIE GENETICHE COME IL DEFICIT DI OTC, NELLA SPERANZA DI OFFRIRE EFFICACI OPZIONI TERAPEUTICHE
