Is er bij u of een van uw naasten OTC deficiëntie geconstateerd?

Bij Arcturus ontwikkelen we mRNA-geneesmiddelen die bestemd zijn voor de behandeling van de onderliggende oorzaken van aandoeningen zoals OTC deficiëntie.

DOE MET ONS MEE

WAT IS OTC DEFICIËNTIE?

ORNITHINE TRANSCARBAMOYLASE DEFICIËNTIE of OTC DEFICIËNTIE is een zeldzame genetische aandoening die veroorzaakt wordt door het ontbreken of een deficiëntie van het OTC-enzym. OTC is een belangrijk enzym in de ureumcyclus. Als iemand lijdt aan OTC deficiëntie wordt ammoniak niet verwijdert uit het lichaam maar opgestapeld, dit kan leiden tot ernstige ziekte of levensbedreigende symptomen.

Mensen met OTC deficiëntie moeten aanvullende maatregelen nemen om de aandoening te monitoren en hun ammoniakgehalte laag te houden, bijvoorbeeld:

PROTEÏNEARM DIEET
AMINOZUUR SUPPLEMENTEN
MEDISCHE VOEDING
MEDICIJNEN DIE OVERSCHOT AAN AMMONIAK AFVOEREN

MOMENTEEL WORDEN NIEUWE BEHANDELINGEN ONDERZOCHT DIE INWERKEN OP DE HOOFDOORZAAK VAN OTC DEFICIËNTIE EN DIE DE ONGEMAKKEN VAN MENSEN DIE AAN DEZE AANDOENING LIJDEN, VERLICHTEN.

WAT IS ARCT-810?

ARCT-810 is een nieuwe onderzoeksbehandeling die ontworpen is om in te werken op de oorzaak van OTC deficiëntie.

Messenger RNA, of mRNA, bevat de template voor het aanmaken van functioneel OTC enzym.
De lipide nanodeeltjessfeer bevat kleine vetpartikels die de mRNA beschermen en
ervoor zorgen dat
deze in de levercellen terecht komen.
Wij denken dat deze 2 delen samenwerken in ARCT-810 om het lichaam in staat te stellen werkzaam OTC-enzym aan te maken om overtollig ammoniak te verwijderen.

ARCT-810 IS ANDERS DAN GENTHERAPIE. Op grond van onze huidige kennis: ten eerste heeft mRNA een korte levensduur, verandert het niets aan iemands genen en veroorzaakt het geen permanente en onomkeerbare effecten. Ten tweede maakt ARCT-810 geen gebruik van virussen om het mRNA naar de levercellen te vervoeren. In plaats daarvan werkt ARCT-810 met behulp van de LUNAR®-technologie in op de oorzaken van OTC deficiëntie door bij te dragen aan de productie van OTC-enzymen door middel van processen die eigen zijn aan de cel.