Avez-vous, vous ou un de vos proches, reçu un diagnostic de déficit en OCT ?

Chez Arcturus, nous développons des médicaments basés sur l’ARNm conçus pour traiter la cause sous-jacente de maladies génétiques rares telles que le déficit en OCT.

NOUS REJOINDRE

QU’EST-CE QUE LE DÉFICIT EN OCT ?

Le DÉFICIT EN ORNITHINE-CARBAMYLTRANSFÉRASE, ou DÉFICIT EN OCT, est une maladie génétique rare causée par l’inexistence ou la défaillance de l’enzyme ornithine-carbamyltransférase (OCT). L’OCT est une enzyme importante du cycle de l’urée. Lorsqu’une personne est atteinte d’un déficit en OCT, l’ammoniaque n’est pas éliminée, mais s’accumule dans l’organisme, ce qui peut provoquer une maladie grave ou des symptômes potentiellement mortels.

Les personnes atteintes d’un déficit en OCT doivent faire attention à leur état et s’assurer que les taux d’ammoniaque restent bas, notamment par les moyens suivants :

UN RÉGIME PAUVRE EN PROTÉINES
DES
COMPLÉMENTS D’ACIDES AMINÉS
DES ALIMENTS THÉRAPEUTIQUES
DES MÉDICAMENTS QUI ÉLIMINENT L’EXCÈS D’AMMONIAQUE

DE NOUVEAUX TRAITEMENTS SONT ACTUELLEMENT À L’ÉTUDE AFIN DE S’ATTAQUER À LA CAUSE RACINE DU DÉFICIT EN OCT ET D’ALLÉGER LE FARDEAU DE LA MALADIE POUR LES PERSONNES QUI EN SONT ATTEINTES.

QU’EST-CE QUE L’ARCT-810 ?

L’ARCT-810 est un nouveau traitement expérimental conçu pour s’attaquer à la cause du déficit en OCT.

Un ARN messager, ou ARNm, transporte le modèle permettant de fabriquer une enzyme OCT fonctionnelle.
Une sphère de nanoparticule lipidique comprend de minuscules particules lipidiques qui protègent l’ARNm et lui permettent d’être acheminé jusque dans les cellules du foie.
Nous pensons que ces 2 éléments fonctionnent ensemble dans l’ARCT-810 pour permettre à l’organisme de fabriquer une enzyme OCT fonctionnelle capable d’éliminer l’excès d’ammoniaque.

L’ARCT-810 EST DIFFÉRENT DE LA THÉRAPIE GÉNIQUE. Voici ce que nous savons actuellement : tout d’abord, l’ARNm a une courte durée de vie et ne modifie pas les gènes d’une personne ni ne provoque d’effets permanents et irréversibles. Ensuite, l’ARCT-810 n’utilise pas de virus pour transporter l’ARNm vers les cellules du foie. Au lieu de cela, grâce à la technologie LUNAR®, l’ARCT-810 s’attaque à la cause du déficit en OCT en aidant l’organisme à produire des enzymes OCT en utilisant les propres processus de la cellule.