Chez Arcturus, nous nous efforçons de faire avancer les traitements basés sur l’ARNm de manière à traiter la cause sous-jacente de maladies génétiques rares telles que le déficit en OCT.

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Kelsey Bobka, porteuse du déficit en OCT et mère

QU’EST-CE QUE LE DÉFICIT EN OCT ?

Le DÉFICIT EN ORNITHINE-CARBAMYLTRANSFÉRASE, ou DÉFICIT EN OCT, est une maladie génétique rare causée par l’inexistence ou la défaillance de l’enzyme ornithine-carbamyltransférase (OCT). L’OCT est une enzyme importante du cycle de l’urée. Lorsqu’une personne est atteinte d’un déficit en OCT, l’ammoniaque n’est pas éliminée, mais s’accumule dans l’organisme, ce qui peut provoquer une maladie grave ou des symptômes potentiellement mortels.

Les personnes atteintes d’un déficit en OCT doivent faire attention à leur état et s’assurer que les taux d’ammoniaque restent bas, notamment par les moyens suivants :

UN RÉGIME PAUVRE EN PROTÉINES
DES
COMPLÉMENTS D’ACIDES AMINÉS
DES ALIMENTS THÉRAPEUTIQUES
DES MÉDICAMENTS QUI ÉLIMINENT L’EXCÈS D’AMMONIAQUE

Notre organisme crée constamment son propre ARNm pour relayer les instructions de nos gènes à la « chaîne de montage » afin de fabriquer des composants tels que les enzymes, essentiels au fonctionnement de notre organisme. Les gènes sont les « recettes » qui permettent de créer les composants de notre organisme et sont situés dans un endroit protégé appelé le noyau, qui fait office de « centre de commandement » de nos cellules. Le rôle de l’ARNm est de transmettre les instructions (ou le « message ») à la chaîne de montage de la cellule, à l’extérieur du noyau et de servir de modèle pour rassembler les ingrédients nécessaires à l’assemblage des composants finaux.

Parfois, les gènes d’une personne peuvent porter des instructions qui n’ont pas de sens (appelées mutations), ce qui peut donner lieu à des composants défectueux (par exemple, des enzymes) qui ne fonctionnent pas correctement.

QU’EST-CE QUE L’ARCT-810 ?

L’ARCT-810 est un nouveau traitement expérimental conçu pour s’attaquer à la cause du déficit en OCT. L’ARNm de l’ARCT-810 agit comme un modèle pour la fabrication de l’enzyme OTC. Arcturus utilise sa technologie de nanoparticules lipidiques, appelée Lunar, pour délivrer le modèle d’ARNm de l’OTC au foie, l’endroit où l’enzyme OTC est fabriquée.

Un ARN messager, ou ARNm, transporte le modèle permettant de fabriquer une enzyme OCT fonctionnelle.
Une sphère de nanoparticule lipidique comprend de minuscules particules lipidiques qui protègent l’ARNm et lui permettent d’être acheminé jusque dans les cellules du foie.
Nous pensons que ces 2 éléments fonctionnent ensemble dans l’ARCT-810 pour permettre à l’organisme de fabriquer une enzyme OCT fonctionnelle capable d’éliminer l’excès d’ammoniaque.

L’ARCT-810 EST DIFFÉRENT DE LA THÉRAPIE GÉNIQUE. D’une durée de vie limitée, l’ARNm n’altère pas les gènes des patients et n’induit pas de changement permanent ou irréversible. Autre avantage, l’ARCT-810 n’utilise pas de virus pour transporter l’ARNm vers les cellules du foie. Au lieu de cela, grâce à la technologie LUNAR®, l’ARCT-810 s’attaque à la cause du déficit en OCT en aidant l’organisme à produire des enzymes OCT par le biais des propres processus de la cellule.