A lei o a persone care è stato diagnosticato deficit di OTC?
Arcturus è impegnata nello sviluppo di farmaci a mRNA destinati al trattamento delle cause di rare condizioni genetiche, come il deficit di OTC.
CHE COSʼÈ IL DEFICIT DI OTC?
IL DEFICIT DI ORNITINA TRANSCARBAMILASI (or-ni-ti-na tran-car-ba-mi-lasi), o DEFICIT DI OTC, è una malattia genetica rara causata dalla mancanza, parziale o completa, dellʼenzima OTC. LʼOTC è un importante enzima associato al ciclo dellʼurea. In caso di deficit di OTC, lʼammoniaca prodotta non viene eliminata e si accumula nellʼorganismo provocando gravi malattie o sintomi potenzialmente letali.
Le persone con deficit di OTC devono monitorare attentamente la propria condizione e mantenere bassi i livelli di ammoniaca, facendo ricorso anche a:
SONO ATTUALMENTE ALLO STUDIO NUOVI TRATTAMENTI IN GRADO DI AGIRE SULLA CAUSA PRIMA DEL DEFICIT DI OTC E DI MITIGARE I DISAGI DELLA MALATTIA.
CHE COSʼÈ ARCT-810?
ARCT-810 è un nuovo trattamento in fase sperimentale destinato a intervenire sulla causa del deficit di OTC.
LA TERAPIA CON ARCT-810 È DIVERSA DA QUELLA GENICA. Le nostre attuali conoscenze ci dicono che le molecole di mRNA hanno vita breve, non modificano i geni originari e non inducono effetti permanenti e irreversibili. Inoltre, per dispensare lʼmRNA fin nelle cellule epatiche ARCT-810 non utilizza vettori virali. Grazie alla tecnologia LUNAR®, ARCT-810 agisce sulle cause del deficit di OTC facilitando la produzione di enzima OTC attraverso naturali processi cellulari.
