DOMANDE FREQUENTI

Gli studi clinici sono un tipo di ricerca mirata a conoscere gli effetti di nuovi farmaci o trattamenti clinici ancora sperimentali. Gli studi clinici sono soggetti a procedure predeterminate, elencate nei cosiddetti protocolli dello studio clinico. Gli studi clinici sono gli strumenti più importanti a disposizione dei ricercatori per capire meglio se un nuovo farmaco o trattamento è sicuro ed efficace per una particolare condizione medica.

Lʼuso più noto della tecnologia a mRNA ha riguardato i vaccini, come ad esempio il vaccino COVID-19. LʼmRNA trova tuttavia applicazione in altri ambiti clinici. Nei vaccini (per la prevenzione delle malattie), lʼmRNA veicola informazioni su componenti virali in grado di attivare i meccanismi di protezione immunitaria dellʼorganismo. Diversamente, nei farmaci per la cura di specifiche patologie lʼmRNA trasporta istruzioni che consentono allʼorganismo di produrre componenti mancanti o difettosi.

La terapia genica è diretta a trattare le malattie alla radice, correggendo/sostituendo il materiale genetico difettoso (DNA).
Utilizzando un vettore virale, specifiche cellule dellʼorganismo ricevono il gene necessario. Una volta penetrato nel nucleo cellulare (il “centro di controllo” della cellula), la terapia genica agisce correggendo/sostituendo il materiale genetico mal funzionate.
Ciò avviene tramite processi di editing genico (modifica del gene nativo) o di aggiunta di geni. In condizioni ideali, le modifiche positive al materiale genetico restano permanenti, producendo risultati terapeutici duraturi; tuttavia, se la terapia manca il bersaglio genico previsto, anche gli effetti collaterali possono durare a lungo. Di contro, la terapia con mRNA non coinvolge il nucleo della cellula né modifica il materiale genetico originario. LʼmRNA utilizzato si limita solo a fornire istruzioni alla “catena di montaggio” della cellula, utili ad assemblare gli ingredienti chiave del componente richiesto. I benefici sono temporanei, perché una volta prodotto il componente lʼeffetto terapeutico dellʼmRNA cessa. Per conservare gli effetti benefici occorre reiterare la somministrazione e, in caso di effetti collaterali, basterà interrompere la terapia.

Qui è possibile trovare ulteriori informazioni sulla terapia genica.

La partecipazione a questi studi clinici è gratuita. In caso di viaggi, verranno rimborsate le spese di trasporto e pernottamento. Saranno rimborsate anche le spese di viaggio relative alle visite di studio, come pasti, parcheggio e taxi.

Scegliere di partecipare a uno studio clinico è una decisione importante. Qui di seguito sono riportate alcune domande che è bene porre al medico o ai propri familiari per stabilire la bontà della decisione di partecipare allo studio:

• Qual è il tipo di trattamento che viene studiato?
• A quali test o procedure sarò sottoposto(a) in caso di partecipazione?
• Quale tipo di aiuto per i viaggi prevede questo studio?
• In che modo questo trattamento influirà su dieta o stile di vita abituali?
• Quali rischi e vantaggi possono aspettarmi se partecipo allo studio?