Arcturs conduce diversi studi volti a stabilire se ARCT-810 sia in grado di agire sulle cause alla base del deficit di OTC e ridurre il carico della malattia sui soggetti interessati.
ARCT-810-04 (US)
Studio di fase 2 a dosi multiple di ARCT-810 in soggetti di età compresa o superiore a 12 anni con deficit di OTC
Lo studio ARCT-810-04 si prefigge l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARCT-810 nei soggetti con deficit di OTC e la sua efficacia ai fini del ripristino della funzionalità del ciclo dell’urea.
Reclutamento In Corso
Persone di età pari o superiore a 12 anni con diagnosi confermata di deficit di OTC*
Uncommon Cures | Chevy Chase, MD
Clinicaltrials.gov link Clinicaltrials.gov
(NCT06488313)
UNA VOLTA AVVIATO, QUESTO STUDIO SI CONCLUDERÀ DOPO CIRCA 16–18 SETTIMANE.
SETTIMANE 1–4
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
4-6 settimane
SETTIMANE 5–12
Somministrazione
8 settimane
SETTIMANE 13–18
Follow-up
4-6 settimane
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
Durante il periodo di screening da 4 a 6 settimane, il personale dello studio raccoglierà informazioni ed effettuerà esami del sangue, valuterà il regime alimentare e la terapia farmacologica ed eseguirà altri test clinici volti a stabilire l’idoneità allo studio.
PERIODO DI SOMMINISTRAZIONE DEL FARMACO OGGETTO DI STUDIO
Non è previsto alcun placebo in questo studio. Se idonei, i soggetti che partecipano allo studio riceveranno una prima infusione endovenosa (EV) di ARCT-810 e verranno sottoposti a ulteriori test prima e dopo la procedura. In seguito, è possibile che vengano somministrate ulteriori infusioni ogni due settimane fino a quattro volte a uno dei tre livelli di dosaggio. Nel corso dello studio, verranno effettuate diverse valutazioni e analisi al fine di misurare la sicurezza di ARCT-810, la funzionalità del ciclo dell’urea e la genesi dell’urea.
PERIODO DI FOLLOW-UP
Dopo il periodo di somministrazione, nell’arco di 4 settimane, verranno condotte ulteriori visite per esami clinici e il follow-up.
Maggiori dettagli verranno forniti dal personale dello studio.
*La partecipazione è subordinata alla comprensione dei requisiti dello studio e alla firma di un modulo di consenso.
Coloro che si qualificano riceveranno tutti i test di laboratorio, gli esami medici e il viaggio relativi allo studio senza alcun costo.
