In Arcturus siamo quotidianamente impegnati a fare cose straordinarie
Fai clic sul video qui sotto per approfondimenti sui nostri studi clinici in corso su ARCT-810 e deficit di OTC e sullʼimpegno di Arcturus per offrire concrete opzioni terapeutiche ai portatori di malattie genetiche.
Kelsey Bobka, OTCD Carrier and Parent
ARCTURUS STA CONDUCENDO DUE STUDI CLINICI SUL DEFICIT DI OTC. GLI STUDI MIRANO A RACCOGLIERE MAGGIORI INFORMAZIONI SUL NOSTRO TRATTAMENTO SPERIMENTALE (ARCT-810) PER LE PERSONE CON DEFICIT DI OTC.
ARCT-810-03 (UK, EU) – COMPLETAMENTE ISCRITTI
Studio di fase 1B a dosi singole di ARCT-810 in adulti di età pari o superiore a 18 anni con deficit di OTC clinicamente stabile
ARCT-810-02 (US)
Studio di fase 2 a dosi ripetute di ARCT-810 in soggetti di età compresa tra 12 e 65 anni con deficit di OTC
LʼOBIETTIVO DELLO STUDIO SU ARCT-810-02 È QUELLO DI VALUTARE LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI DOSI SINGOLE DI ARCT-810 IN ADULTI CON DEFICIT DI OTC.
Lo studio misurerà anche la variazione dei livelli organici di ARCT-810 nel tempo (PK) e valuterà la capacità di una singola dose di ARCT-810 di aumentare temporaneamente lʼattività OTC nellʼorganismo.
Completamente Iscritti
Adulti di età pari o superiore a 18 anni con deficit di OTC confermato e clinicamente stabile
Stati Uniti
New York, NY
Pittsburgh, PA
Gainesville, FL
Dallas, TX
Houston, TX
Minneapolis, MN
Milwaukee, WI
Salt Lake City, UT
Ulteriori informazioni su questo studio sono disponibili sul sito web ClinicalTrials.gov
(NCT04442347)
UNA VOLTA AVVIATO, QUESTO STUDIO DURERÀ CIRCA 8 SETTIMANE.
SETTIMANA 1
SETTIMANA2
SETTIMANA 3
SETTIMANA 4
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
A 4 SETTIMANE
SETTIMANA 5
DOSAGGIO
1 GIORNO
SETTIMANA 6
SETTIMANA 7
SETTIMANA 8
Follow-up
A 4 SETTIMANE
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
Durante il periodo di screening di 4 settimane, il personale dello studio raccoglierà informazioni, condurrà esami del sangue, valuterà regime alimentare e terapia farmacologica, e eseguirà altri test clinici volti a stabilire lʼidoneità del(della) paziente a partecipare allo studio.
PERIODO DI SOMMINISTRAZIONE DEL FARMACO IN STUDIO
In caso di idoneità allo studio, il(la) paziente verrà sottoposto(a) a un test di funzionalità del ciclo dellʼurea della durata di circa 4 ore. Concluso il periodo di screening, al(alla) paziente verrà somministrata una singola dose di ARCT-810 o di placebo per via endovenosa (IV). Dopo tale procedura, il(la) paziente verrà trattenuto(a) in osservazione presso il sito di studio per circa 4 ore.
PERIODO DI FOLLOW-UP
Il giorno successivo allʼinfusione, verrà ripetuto il test di funzionalità del ciclo dellʼurea. Nelle successive 4 settimane verranno condotte 4 brevi visite di follow-up presso il sito di studio dedicate a esami clinici, analisi del sangue, test di valutazione dellʼammoniaca e sedute di dietologia.
Maggiori dettagli verranno forniti dal personale dello studio.
LʼOBIETTIVO DELLO STUDIO ARCT-810-03 È QUELLO DI VALUTARE LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI DOSI SINGOLE DI ARCT-810 IN ADULTI CON DEFICIT DI OTC. QUESTO STUDIO VALUTERÀ SE DOSI RIPETUTE DI ARCT-810 SONO IN GRADO DI AUMENTARE LʼATTIVITÀ DELLA OTC E MIGLIORARE LA FUNZIONALITÀ DEL CICLO DELLʼUREA NELLʼORGANISMO.
Lo studio misurerà anche le variazioni dei livelli organici di ARCT-810 nel tempo (PK).
Reclutamento
Soggetti di età compresa tra i 12 e i 65 anni con deficit di OTC confermato†
Regno Unito
Spagna
Belgio
Francia
Svezia
Italia
Ulteriori informazioni su questo studio sono disponibili sul sito web ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
†La partecipazione è subordinata alla comprensione dei requisiti dello studio e alla firma di un modulo di consenso.
*I siti si trovano presso le seguenti istituzioni.
- REGNO UNITO
- Londra: Great Ormond Street Hospital for Children, University College London Hospitals;
- Birmingham: Queen Elizabeth Hospital Birmingham
- Salford: Prossimamente
- SPAGNA
- Barcellona: Hospital Clínic de Barcelona, Hospital Sant Joan de Déu;
- Madrid: Hospital Universitario 12 de Octubre;
- Santiago de Compostela: Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
- BELGIO
- Bruxelles: Cliniques Universitaires Saint-Luc
- FRANCIA
- Parigi: Hôpital Necker-Enfants Malades;
- Marsiglia: Prossimamente
- SVEZIA
- Stoccolma: Karolinska Universitetssjukhuset
- ITALIA
- Padova: Prossimamente;
- Roma: Prossimamente
UNA VOLTA AVVIATO, QUESTO STUDIO SI CONCLUDERÀ DOPO CIRCA 28–30 SETTIMANE.
SETTIMANE 1–4
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
4-6 SETTIMANE
ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE
SETTIMANE 5–16
PERIODO DI DOSAGGIO
(INFUSIONE OGNI 2 SETTIMANE)
12 SETTIMANE
ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE
SETTIMANE 17–28
Follow-up
12 SETTIMANE
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
Durante il periodo di screening di 4-6 settimane, il personale dello studio raccoglierà informazioni, condurrà esami del sangue, valuterà regime alimentare e terapia farmacologica, e condurrà altri test clinici volti a stabilire l’idoneità allo studio.
PERIODO DI DOSAGGIO DEL FARMACO IN STUDIO
Se idonei(e), i(le) partecipanti allo studio riceveranno una prima infusione endovenosa (IV) di ARCT-810 o di placebo e verranno sottoposti(e) a test aggiuntivi pre- e post-procedura. In seguito, potranno ricevere ulteriori infusioni ogni 14 giorni, fino a 5 volte. Nel corso dello studio verranno condotti diversi test per valutare i profili di sicurezza ed efficacia del farmaco in esame. Dopo la prima e la sesta infusione, i(le) partecipanti dovranno pernottare nel sito di studio per lʼesecuzione dei test notturni.
PERIODO DI FOLLOW-UP
Nel corso di 12 settimane (circa 3 mesi) dopo il periodo di somministrazione, verranno condotte ulteriori visite per esami clinici e il follow-up.
Maggiori dettagli verranno forniti dal personale dello studio.
