Arcturs conduce diversi studi volti a stabilire se ARCT-810 sia in grado di agire sulle cause alla base del deficit di OTC e ridurre il carico della malattia sui soggetti interessati.
ARCT-810-03 (UK, EU)
Studio di fase 2 a dosi ripetute di ARCT-810 in soggetti di età compresa tra 12 e 65 anni con deficit di OTC
ARCT-810-04 (US)
Studio di fase 2 a dosi multiple di ARCT-810 in soggetti di età compresa o superiore a 12 anni con deficit di OTC
Lo studio ARCT-810-04 si prefigge l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARCT-810 nei soggetti con deficit di OTC e la sua efficacia ai fini del ripristino della funzionalità del ciclo dell’urea.
Reclutamento In Corso
Persone di età pari o superiore a 12 anni con diagnosi confermata di deficit di OTC*
Uncommon Cures | Chevy Chase, MD
Clinicaltrials.gov link Clinicaltrials.gov
(NCT06488313)
UNA VOLTA AVVIATO, QUESTO STUDIO SI CONCLUDERÀ DOPO CIRCA 16–18 SETTIMANE.
SETTIMANE 1–4
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
4-6 settimane
SETTIMANE 5–12
Somministrazione
8 settimane
SETTIMANE 13–18
Follow-up
4-6 settimane
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
Durante il periodo di screening da 4 a 6 settimane, il personale dello studio raccoglierà informazioni ed effettuerà esami del sangue, valuterà il regime alimentare e la terapia farmacologica ed eseguirà altri test clinici volti a stabilire l’idoneità allo studio.
PERIODO DI SOMMINISTRAZIONE DEL FARMACO OGGETTO DI STUDIO
Non è previsto alcun placebo in questo studio. Se idonei, i soggetti che partecipano allo studio riceveranno una prima infusione endovenosa (EV) di ARCT-810 e verranno sottoposti a ulteriori test prima e dopo la procedura. In seguito, è possibile che vengano somministrate ulteriori infusioni ogni due settimane fino a quattro volte a uno dei tre livelli di dosaggio. Nel corso dello studio, verranno effettuate diverse valutazioni e analisi al fine di misurare la sicurezza di ARCT-810, la funzionalità del ciclo dell’urea e la genesi dell’urea.
PERIODO DI FOLLOW-UP
Dopo il periodo di somministrazione, nell’arco di 4 settimane, verranno condotte ulteriori visite per esami clinici e il follow-up.
Maggiori dettagli verranno forniti dal personale dello studio.
*La partecipazione è subordinata alla comprensione dei requisiti dello studio e alla firma di un modulo di consenso.
Coloro che si qualificano riceveranno tutti i test di laboratorio, gli esami medici e il viaggio relativi allo studio senza alcun costo.
LʼOBIETTIVO DELLO STUDIO ARCT-810-03 È QUELLO DI VALUTARE LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI DOSI SINGOLE DI ARCT-810 IN ADULTI CON DEFICIT DI OTC. QUESTO STUDIO VALUTERÀ SE DOSI RIPETUTE DI ARCT-810 SONO IN GRADO DI AUMENTARE LʼATTIVITÀ OTC E MIGLIORARE LA FUNZIONALITÀ DEL CICLO DELLʼUREA NELLʼORGANISMO.
Lo studio misurerà anche le variazioni dei livelli organici di ARCT-810 nel tempo (farmacocinetica).
Nessun Reclutamento
Soggetti di età compresa tra i 12 e i 65 anni con deficit di OTC confermato*
Regno Unito
Spagna
Belgio
Francia
Svezia
Italia
Ulteriori informazioni su questo studio sono disponibili sul sito web ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
UNA VOLTA AVVIATO, QUESTO STUDIO SI CONCLUDERÀ DOPO CIRCA 28–30 SETTIMANE.
SETTIMANE 1–4
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
4-6 SETTIMANE
ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE
SETTIMANE 5–16
PERIODO DI DOSAGGIO
(INFUSIONE OGNI 2 SETTIMANE)
10 SETTIMANE
ESECUZIONE DI TEST DURANTE LA NOTTE
SETTIMANE 17–28
Follow-up
12 SETTIMANE
SCREENING E VALUTAZIONE DEL REGIME ALIMENTARE
Durante il periodo di screening di 4-6 settimane, il personale dello studio raccoglierà informazioni, condurrà esami del sangue, valuterà regime alimentare e terapia farmacologica e condurrà altri test clinici volti a stabilire lʼeleggibilità allo studio.
PERIODO DI DOSAGGIO DEL FARMACO IN STUDIO
Se idonei(e), i(le) partecipanti allo studio riceveranno una prima infusione endovenosa (IV) di ARCT-810 o di placebo e verranno sottoposti(e) a test aggiuntivi pre- e post-procedura. In seguito, potranno ricevere ulteriori infusioni ogni 14 giorni, fino a 5 volte. Nel corso dello studio verranno condotti diversi test per valutare i profili di sicurezza ed efficacia del farmaco in esame. Dopo la prima e la sesta infusione, i(le) partecipanti dovranno pernottare nel sito di studio per lʼesecuzione dei test notturni.
PERIODO DI FOLLOW-UP
Nel corso di 12 settimane (circa 3 mesi) dopo il periodo di somministrazione, verranno condotte ulteriori visite per esami clinici e il follow-up.
Maggiori dettagli verranno forniti dal personale dello studio.
*La partecipazione è subordinata alla comprensione dei requisiti dello studio e alla firma di un modulo di consenso.
