Bij Arcturus streven we ernaar elke dag iets ongelooflijks te doen
Klik op de onderstaande video om meer te weten te komen over onze lopende ARCT-810 klinische onderzoeken voor OTC-deficiëntie en het werk van Arcturus om waardevolle behandelingsopties aan te bieden aan mensen die aan genetische aandoeningen lijden.
Kelsey Bobka, OTCD drager en ouder
ARCTURUS WERFT UITVOEREN TWEE KLINISCHE OTC DEFICIËNTIE ONDERZOEKEN. HET DOEL VAN DE ONDERZOEKEN IS MEER TE WETEN KOMEN OVER ONZE ONDERZOEKSBEHANDELING (ARCT-810) BIJ MENSEN DIE LEVEN MET OTC DEFICIËNTIE.
ARCT-810-02 (US) – VOLLEDIG INGESCHREVEN
Fase 1B onderzoek met enkele dosis ARCT-810 bij volwassenen van 18 jaar en ouder met klinisch stabiele OTC deficiëntie
ARCT-810-03 (UK, EU)
Fase 2 onderzoek met herhaalde doses ARCT-810 bij 12 tot 65 jaar oude personen met OTC deficiëntie
HET DOEL VAN HET ARCT-810-02 ONDERZOEK IS HET EVALUEREN VAN DE VEILIGHEID EN TOLERANTIE VAN ENKELE DOSES ARCT-810 BIJ VOLWASSENEN MET OTC DEFICIËNTIE.
Het onderzoek meet ook de gehaltes ARCT-810 in het lichaam over een langere periode (PK) en verkent of een enkele dosis ARCT-810 tijdelijk de OTC activiteit in het lichaam verhoogt.
Volledig Ingeschreven
Volwassenen van 18 jaar en ouder met bevestigde OTC deficiëntie die klinisch stabiel zijn
Verenigde Staten
New York, NY
Pittsburgh, PA
Gainesville, FL
Dallas, TX
Houston, TX
Minneapolis, MN
Milwaukee, WI
Salt Lake City, UT
Meer informatie over dit onderzoek is te vinden op ClinicalTrials.gov
(NCT04442347)
DIT ONDERZOEK DUURT VAN HET BEGIN TOT EN MET HET EINDE ~8 WEKEN.
Week 1
Week 2
Week 3
Week 4
SCREENING & DIEETBEOORDELING
4 weken
Week 5
DOSERING
1 Dag
Week 6
Week 7
Week 8
Follow-up
4 weken
SCREENING EN DIEETBEOORDELING
Tijdens de 4-weken screeningperiode verzamelt het onderzoekspersoneel informatie en voert bloedtesten uit, bekijkt het dieet en medicijnen en voert andere klinische testen uit om te beoordelen of u in aanmerking komt voor deelname.
DOSERINGSPERIODE ONDERZOEKSGENEESMIDDEL
Als u in aanmerking komt voor deelname, wordt een ureumcyclus functietest uitgevoerd die ongeveer 4 uur duurt. Na de screeningperiode wordt een intraveneuze (IV) dosis van ofwel ARCT-810 of placebo toegediend. Daarna volgt voortdurende observatie in het onderzoekscentrum gedurende ongeveer 4 uur.
FOLLOW-UP PERIODE
De dag na het infuus wordt opnieuw een ereumcyclus functietest uitgevoerd. Daarna zijn er 4 korte follow-up bezoeken aan het onderzoekscentrum verspreid over 4 weken voor klinische testen, bloedonderzoeken, afspraken met de diëtiste en ammoniaktesten.
Het onderzoekspersoneel zal u aanvullende informatie geven.
HET DOEL VAN HET ARCT-810-03 ONDERZOEK IS HET EVALUEREN VAN DE VEILIGHEID EN TOLERANTIE VAN ZES DOSES ARCT-810 BIJ ADOLESCENTEN EN VOLWASSENEN MET OTC DEFICIËNTIE. HET ONDERZOEK MEET OF HERHAALDE DOSES ARCT-810 DE OTC-ACTIVITEIT KUNNEN VERHOGEN EN DE UREUMCLYCLUS FUNCTIE VAN HET LICHAAM VERBETEREN.
Het onderzoek meet eveneens de ARCT-810 gehaltes in het lichaam over een langere periode (PK).
Werving
Personen tussen 12 en 65 jaar met bevestigde OTC deficiëntie†
Verenigd Koninkrijk
Spanje
België
Frankrijk
Zweden
Italië
Meer informatie over dit onderzoek is te vinden op ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
†Moet de onderzoeksvereisten begrijpen en een toestemmingsformulier kunnen ondertekenen voor deelname.
*Locaties bevinden zich bij de volgende instellingen:
- VERENIGD KONINKRIJK
- London: Great Ormond Street Hospital for Children, University College London Hospitals;
- Birmingham: Queen Elizabeth Hospital Birmingham
- Salford: Binnenkort Beschikbaar
- SPANJE
- Barcelona: Hospital Clínic de Barcelona, Hospital Sant Joan de Déu;
- Madrid: Hospital Universitario 12 de Octubre;
- Santiago de Compostela: Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
- BELGIË
- Brussels: Cliniques Universitaires Saint-Luc
- FRANKRIJK
- Paris: Hôpital Necker-Enfants Malades;
- Marseilles: Binnenkort Beschikbaar
- ZWEDEN
- Stockholm: Karolinska Universitetssjukhuset
- ITALIË
- Padova: Binnenkort Beschikbaar;
- Rome: Binnenkort Beschikbaar
DIT ONDERZOEK DUURT ~28–30 WEKEN VAN HET BEGIN TOT EN MET HET EINDE.
WEKEN 1–4
SCREENING & DIEETBEOORDELING
4-6 Weken
TESTEN MET EEN OVERNACHTING
WEKEN 5–16
DOSERINGSPERIODE
(INFUSIE OM DE 2 WEKEN)
12 Weken
TESTEN MET EEN OVERNACHTING
WEKEN 17–28
Follow-up
12 weken
SCREENING EN DIEETBEOORDELING
Tijdens de 4-6 weken screeningperiode verzamelt het onderzoekspersoneel informatie en voert bloedtesten uit, bekijkt het dieet en medicijnen en voert andere klinische testen uit om te beoordelen of u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.
DOSERINGSPERIODE ONDERZOEKSGENEESMIDDEL
Als deelnemers aan de criteria voldoen, krijgen ze een eerste intraveneuze (IV) infusie van ofwel ARCT-810 of placebo en ondergaan ze tijdens en na het infuus aanvullende testen. Daarna wordt tot 5 keer om de 14 dagen een nieuwe infusie toegediend. Gedurende het onderzoek worden verschillende testen uitgevoerd om de veiligheid en doeltreffendheid van het onderzoeksgeneesmiddel te meten. Na de eerste en zesde infusie moeten deelnemers een nacht in het onderzoekscentrum blijven voor testen.
FOLLOW-UP PERIODE
Na afronding van de doseringsperiode vinden aanvullende bezoeken plaats gedurende 12 weken (ongeveer 3 maanden) voor testen en follow-up.
Het onderzoekspersoneel zal u aanvullende informatie geven.
