Het doel van het ARCT-810-04 onderzoek is het evalueren van de veiligheid en tolerantie van ARCT-810 bij mensen met OTC-deficiëntie en de doeltreffendheid van het geneesmiddel bij het herstel van de ureumcyclusfunctie.

Inschrijving Loopt Nu

Mensen 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van OTC-deficiëntie†

Uncommon Cures | Chevy Chase, MD

Clinicaltrials.gov link Clinicaltrials.gov
(NCT06488313)

DIT ONDERZOEK DUURT ~16–18 WEKEN VAN HET BEGIN TOT EN MET HET EINDE.

WEKEN 1–4

SCREENING & DIEETBEOORDELING
4-6 weken

WEKEN 5–12

Doseringsperiode
8 weken

WEKEN 13–18

Follow-up
4-6 weken

SCREENING EN DIEETBEOORDELING

Tijdens de 4-6 weken screeningperiode verzamelt het onderzoekspersoneel informatie en voert het bloedtesten uit, bekijkt het uw dieet en medicatie en voert het andere klinische testen uit om te beoordelen of u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.

STUDIEGENEESMIDDEL DOSERINGSPERIODE

In dit onderzoek wordt geen placebo gebruikt. Deelnemers die in aanmerking komen voor deelname krijgen de eerste intraveneuze (IV) infusie ARCT-810 met aanvullende testen tijdens en na de infusie. Er kunnen aanvullende infusies worden gegeven om de twee weken met een maximum van 4 keer aan een van de drie doseringsniveaus. Gedurende de studie worden verschillende beoordelingen en testen uitgevoerd voor het meten van de veiligheid van ACRT-810, ureumcyclus functie en ureagenese.

FOLLOW-UPPERIODE

Na afronding van de doseringsperiode vinden aanvullende bezoeken plaats gedurende 4 weken voor testen en follow-up.

Het onderzoekspersoneel zal u aanvullende informatie geven.

^*Moet de onderzoeksvereisten begrijpen en een toestemmingsformulier kunnen ondertekenen voor deelname.

Degenen die in aanmerking komen, betalen niets voor onderzoeksgerelateerde laboratoriumtesten, medische onderzoeken en de benodigde reizen.