Bij Arcturus voeren we verschillende onderzoeken uit om te bepalen of ARCT-810 de hoofdoorzaak van OTC-deficiëntie kan aanpakken en de ziektelast kan verminderen bij de patiënten die worden getroffen door deze aandoening.
ARCT-810-03 (UK, EU)
Fase 2-onderzoek met herhaalde doses ARCT-810 bij 12 tot 65 jaar oude personen met OTC-deficiëntie
ARCT-810-04 (US)
Fase 2a-onderzoek met meervoudige doses ARCT-810 bij personen vanaf 12 jaar met OTC-deficiëntie
Het doel van het ARCT-810-04 onderzoek is het evalueren van de veiligheid en tolerantie van ARCT-810 bij mensen met OTC-deficiëntie en de doeltreffendheid van het geneesmiddel bij het herstel van de ureumcyclusfunctie.
Inschrijving Loopt Nu
Mensen 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van OTC-deficiëntie†
Uncommon Cures | Chevy Chase, MD
Clinicaltrials.gov link Clinicaltrials.gov
(NCT06488313)
DIT ONDERZOEK DUURT ~16–18 WEKEN VAN HET BEGIN TOT EN MET HET EINDE.
WEKEN 1–4
SCREENING & DIEETBEOORDELING
4-6 weken
WEKEN 5–12
Doseringsperiode
8 weken
WEKEN 13–18
Follow-up
4-6 weken
SCREENING EN DIEETBEOORDELING
Tijdens de 4-6 weken screeningperiode verzamelt het onderzoekspersoneel informatie en voert het bloedtesten uit, bekijkt het uw dieet en medicatie en voert het andere klinische testen uit om te beoordelen of u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.
STUDIEGENEESMIDDEL DOSERINGSPERIODE
In dit onderzoek wordt geen placebo gebruikt. Deelnemers die in aanmerking komen voor deelname krijgen de eerste intraveneuze (IV) infusie ARCT-810 met aanvullende testen tijdens en na de infusie. Er kunnen aanvullende infusies worden gegeven om de twee weken met een maximum van 4 keer aan een van de drie doseringsniveaus. Gedurende de studie worden verschillende beoordelingen en testen uitgevoerd voor het meten van de veiligheid van ACRT-810, ureumcyclus functie en ureagenese.
FOLLOW-UPPERIODE
Na afronding van de doseringsperiode vinden aanvullende bezoeken plaats gedurende 4 weken voor testen en follow-up.
Het onderzoekspersoneel zal u aanvullende informatie geven.
*Moet de onderzoeksvereisten begrijpen en een toestemmingsformulier kunnen ondertekenen voor deelname.
Degenen die in aanmerking komen, betalen niets voor onderzoeksgerelateerde laboratoriumtesten, medische onderzoeken en de benodigde reizen.
HET DOEL VAN HET ARCT-810-03 ONDERZOEK IS HET EVALUEREN VAN DE VEILIGHEID EN TOLERANTIE VAN ZES DOSES ARCT-810 BIJ ADOLESCENTEN EN VOLWASSENEN MET OTC-DEFICIËNTIE. HET ONDERZOEK MEET OF HERHAALDE DOSES ARCT-810 DE OTC-ACTIVITEIT KUNNEN VERHOGEN EN DE UREUMCLYCLUS FUNCTIE VAN HET LICHAAM VERBETEREN.
Het onderzoek meet eveneens de ARCT-810 gehaltes in het lichaam over een langere periode (farmacokinetiek).
Geen Werving
Personen tussen 12 en 65 jaar met bevestigde OTC-deficiëntie*
Verenigd Koninkrijk
Spanje
België
Frankrijk
Zweden
Italië
Meer informatie over dit onderzoek is te vinden op ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
DIT ONDERZOEK DUURT ~28–30 WEKEN VAN HET BEGIN TOT EN MET HET EINDE.
WEKEN 1–4
SCREENING & DIEETBEOORDELING
4-6 Weken
TESTEN MET EEN OVERNACHTING
WEKEN 5–16
DOSERINGSPERIODE
(INFUSIE OM DE 2 WEKEN)
10 Weken
TESTEN MET EEN OVERNACHTING
WEKEN 17–28
Follow-up
12 weken
SCREENING EN DIEETBEOORDELING
Tijdens de 4-6 weken screeningperiode verzamelt het onderzoekspersoneel informatie en voert bloedtesten uit, bekijkt het dieet en medicijnen en voert andere klinische testen uit om te beoordelen of u in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek.
DOSERINGSPERIODE ONDERZOEKSGENEES-MIDDEL
Als deelnemers aan de criteria voldoen, krijgen ze een eerste intraveneuze (IV) infusie van ofwel ARCT-810 of placebo en ondergaan ze tijdens en na het infuus aanvullende testen. Daarna wordt tot 4 keer om de 14 dagen een nieuwe infusie toegediend op een van de drie dosisniveaus. Gedurende het onderzoek worden verschillende controles en testen uitgevoerd om de veiligheid van ARCT-810, de werking van de ureumcyclus en de ureagenese te meten Na de eerste en zesde infusie moeten deelnemers een nacht in het onderzoekscentrum blijven voor testen.
FOLLOW-UPPERIODE
Na afronding van de doseringsperiode vinden aanvullende bezoeken plaats gedurende 12 weken (ongeveer 3 maanden) voor testen en follow-up.
Het onderzoekspersoneel zal u aanvullende informatie geven.
*Moet de onderzoeksvereisten begrijpen en een toestemmingsformulier kunnen ondertekenen voor deelname.
