Veelgestelde Vragen

Klinische onderzoeken zijn een soort onderzoek dat wordt uitgevoerd om meer te weten te komen over de effecten van onderzoeksgeneesmiddelen of -behandelingen. De onderzoeken volgen vooraf vastgestelde procedures, zogenaamde klinische onderzoeksprotocollen. Klinische onderzoeken zijn de belangrijkste manier voor onderzoekers om inzicht te krijgen in de veiligheid en doeltreffendheid van een nieuw geneesmiddel of een nieuwe behandeling voor een bepaalde aandoening.

Het gebruik van de mRNA-technologie is vooral bekend in vaccins, zoals COVID-19-vaccins. Maar de toepassing van mRNA kan ook uitgebreid worden naar andere ziekten. In vaccins (die gebruikt worden voor preventie van ziekten) vervoert de mRNA de instructies voor een virale component die het lichaam triggert om een beschermende immuunrespons te produceren. In medicijnen voor de behandeling van ziektes vervoert de mRNA de instructies voor een ontbrekende of defecte component en maakt de productie daarvan mogelijk.

Gentherapie heeft het potentieel om ziektes te behandelen via de hoofdoorzaak door het corrigeren of vervangen van defect genetisch materiaal (DNA).
Een virusdrager of vector levert het gen aan de doelcellen in het lichaam. Eenmaal in de nucleus van de cel (het “bedieningscentrum”) werkt gentherapie aan correctie of vervanging van het genetische materiaal dat niet correct werkt. Dit gebeurt door middel van genbewerking of gentoevoeging. Onder ideale omstandigheden zijn de gunstige veranderingen die in het genetisch materiaal zijn aangebracht permanent en resulteert dit in langdurig herstel; als de therapie echter niet het gewenste doel bereikt, kunnen de bijwerkingen ook langdurig zijn. mRNA-therapie daarentegen dringt de nucleus van de cel niet binnen en verandert het genetische materiaal ook niet. mRNA-therapie geeft de cel alleen instructies over de manier waarop de kerningrediënten geassembleerd moeten worden om componenten te maken via de eigen interne “assemblagelijn” van de cel. De effecten zijn tijdelijk en nadat een component is gemaakt, wordt de mRNA-therapie afgebroken. Er zijn herhaalde doses nodig om de gunstige effecten te behouden, maar als er zich bijwerkingen voordoen, kan de therapie gestopt worden om dit op te lossen.

Aanvullende informatie over gentherapie is hier te vinden.

Er zijn geen kosten verbonden aan deelname aan klinische onderzoeken. Indien nodig kunnen reis- en verblijfskosten worden vergoed. U ontvangt ook vergoeding voor andere kosten die verband houden met uw onderzoeksbezoeken zoals maaltijden, parkeerkosten en taxikosten.

Deelname aan een klinisch onderzoek is een belangrijke beslissing. Hieronder vindt u een aantal handige vragen die u kunt stellen aan uw arts of familieleden om te bepalen of deelname voor u de juiste beslissing is:

• Welk type behandeling wordt onderzocht?
• Welke testen of procedures moet ik ondergaan voordat ik deel kan nemen?
• Welk type reisvergoeding wordt verstrekt voor dit onderzoek?
• Wat zijn de gevolgen van deze behandeling voor mijn huidige dieet of levensstijl?
• Welke risico’s en voordelen kan ik verwachten als ik deelneem aan dit onderzoek?