VANLIGA FRÅGOR OCH SVAR

Den mest välkända användningen av mRNA-tekniken har varit i vacciner, såsom COVID-19-vacciner. Olika tillämpningar av mRNA sträcker sig dock till andra områden inom sjukdomsbehandling. I vacciner (som används för att förebygga sjukdomar) bär ett mRNA instruktionerna för en viral sammansättning som säger åt kroppen att producera ett skyddande immunsvar. I ett läkemedel som behandlar sjukdomar bär däremot ett mRNA med sig instruktionerna för en saknad eller defekt sammansättning, och möjliggör dess produktion.

Genterapi kan potentiellt behandla sjukdomarnas grundorsaker genom att korrigera eller ersätta defekt genetiskt material (DNA). En virusbärare eller -vektor levererar genen till kroppens målceller. När de är inne i cellkärnan (”kontrollcentret”) arbetar genterapi för att korrigera eller ersätta det genetiska material som inte fungerar korrekt. Detta sker genom genredigering eller gentillförsel. Under ideala förhållanden är de fördelaktiga förändringarna som görs i det genetiska materialet permanenta. Detta resulterar i ett långvarigt botemedel. Om behandlingen istället missar det avsedda målet kan biverkningarna vara långvariga. mRNA-terapi tränger däremot inte in i cellkärnan och förändrar inte heller det genetiska materialet. mRNA-terapier ger endast instruktioner till cellerna hur de ska sätta ihop nyckelingredienser för att skapa sammansättningar med hjälp av cellens egna interna ”fabrik”. Effekterna är tillfälliga och efter att sammansättningen har tillverkats bryts mRNA-terapin ner. Upprepade doser är nödvändiga för att bibehålla de gynnsamma effekterna. Om biverkningar uppstår kan dock behandlingen avbrytas för att de ska försvinna.

Ytterligare information om genterapi finns här.

Det finns ingen kostnad med att delta i dessa kliniska studier. Resekostnader såsom transport och hotell betalas, om så krävs. Du får även ersättning för andra resekostnader som är relaterade till studiebesöken såsom måltider, parkering och taxi.

Som med alla kliniska studier kan det finnas risker och möjliga biverkningar förknippade med att ta studieläkemedlet samt genomgå de medicinska standardtester som utförs som en del av studierna. Information om möjliga biverkningar som kan upplevas förklaras i medgivandeformuläret och studieläkaren diskuterat sedan detta med dig.

Att delta i kliniska studier är ett viktigt beslut. Nedan följer några användbara frågor som du kan ställa dig själv när du samtalar med läkare eller familjemedlemmar för att avgöra om deltagande är rätt för dig:

• Vilken typ av behandling studeras?
• Vilka tester eller procedurer måste jag ha genomfört för att delta?
• Vilken typ av hjälp för att täcka resekostnader ges i den här studien?
• Hur kommer den här behandlingen att påverka min nuvarande diet eller livsstil?
• Vilka risker och fördelar kan jag förvänta mig av att delta i den här studien?

Om du eller en närstående är intresserad av mer information om kliniska studier på Arcturus kan du kontakta oss via det här formuläret som finns här.

Kliniska studier är en typ av forskning som utförs för att få mer information om effekterna som kommer från nya läkemedel eller behandlingar. Studierna följer förutbestämda procedurer. Dessa kallas det kliniska studieprotokollet. Kliniska studier är det viktigaste sättet för forskare att bättre förstå om ett nytt läkemedel eller en behandling är säkert och effektivt för ett specifikt tillstånd.

Att delta i kliniska studier kan göra det möjligt för dig att ha en mer aktiv roll i din egen sjukvård, få tillgång till nya forskningsbehandlingar, hjälpa forskare med att samla in värdefull information samt hjälpa andra genom att bidra till medicinsk forskning. Att delta i kliniska studier är inte alltid lätt, men det ger mycket tillbaka. Det är viktigt att diskutera med familjen eller läkaren om det här är rätt beslut för dig.

Det finns alltid risker med att delta i kliniska studier. Kliniska studieprotokoll är dock noggrant utformade och kontrollerade för att övervaka säkerheten för alla deltagare.

Placebo är inaktiva läkemedel eller behandlingar som används i kliniska studier. Placebo används i kliniska studier som ”kontroller”. De gör det möjligt att jämföra effekterna av det aktiva läkemedlet eller behandlingen med effekterna av ett placebo. Detta skapar en mycket tydligare bild av säkerhet och effektivitet. Kliniska studier som använder placebo kan ibland utföras snabbare än de som inte använder placebo då säkerheten och effektiviteten hos det nya läkemedlet eller behandlingen kan utvärderas bättre på en kortare tid.

Du kan börja med att fråga en läkare om kliniska studier som kan fungera för dig. Om du deltar i en patientstödgrupp eller -organisation kan de ha resurser eller känna till andra kliniska studier som kan vara intressanta. ClinicalTrials.gov är en utmärkt resurs och ett register över alla pågående kliniska studier med mer information samt kontaktinformation.

Om du eller en närstående är intresserad av mer information om kliniska studier på Arcturus kan du kontakta oss via det här formuläret som finns här.