Hos Arcturus genomför vi flera studier för att fastställa om ARCT-810 kan åtgärda de bakomliggande orsakerna till OTC-brist och lindra sjukdomsbördan för de som lever med denna sjukdom.
ARCT-810-04 (USA)
Fas 2a flerdosstudie av ARCT-810 hos personer 12 år och äldre med OTC-brist
Syftet med ARCT-810-04-studien är att utvärdera säkerheten och toleransen av ARCT-810 hos människor med OTC-brist och dess förmåga att återställa ureacykelns funktion.
Registrerar Nu
Personer 12 år och äldre med bekräftad diagnos av OTC-brist*
Uncommon Cures | Chevy Chase, MD
Clinicaltrials.gov länk Clinicaltrials.gov
(NCT06488313)
DENNA FORSKNING PÅGÅR I CIRKA 16–18 VECKOR FRÅN START TILL SLUT.
VECKORNA 1–4
Screening och kostbedömning
4–6 veckor
VECKORNA 5–12
Dosering
8 veckor
VECKORNA 13–18
UPPFÖLJNING
4–6 veckor
Screening och kostbedömning
Under screeningperioden på 4–6 veckor kommer studiepersonalen att samla in information och ta blodprover, granska kost och medicineringar samt utföra andra kliniska tester för att avgöra lämpligheten att delta i studien.
Doseringsperiod för studieläkemedlet
Det finns ingen placebo i denna studie. Om deltagarna är kvalificerade kommer de att få den första infusionen (IV) av antingen ARCT-810 tillsammans med ytterligare tester under och efter infusionen. Sedan kan de få ytterligare infusioner varannan vecka upp till 4 gånger med en av de tre dosnivåerna. Under hela studien kommer flera bedömningar och tester att utföras för att mäta säkerheten hos ACRT-810, ureacykelfunktion och ureagenes.
UPPFÖLJNINGSPERIOD
Efter avslutad doseringsperiod följer ytterligare besök under 4 veckor för tester och uppföljning.
Ytterligare information om studien kommer att tillhandahållas av studiepersonalen.
* Måste förstå kraven för studien och underteckna ett samtyckesformulär för att delta.
De som kvalificerar sig kommer att få alla studierelaterade laboratorietester, medicinska undersökningar och resor utan kostnad.
