Vi hos Arcturus strävar efter att göra något fantastiskt varje dag
Klicka på videon nedan för mer information om våra pågående kliniska studier med ARCT-810 för OTC-brist och det arbete som Arcturus gör för att erbjuda meningsfulla behandlingsalternativ för människor som lever med genetiska tillstånd.
Kelsey Bobka, OTCD-bärare och förälder
ARCTURUS UTFÖR TVÅ KLINISKA STUDIER FÖR OTC-BRISTER. SYFTET MED STUDIERNA ÄR ATT LÄRA OSS MER OM VÅR STUDIEBEHANDLING (ARCT-810) FÖR PERSONER SOM LEVER MED OTC-BRIST.
ARCT-810-02 (USA) – FULLSKRIVEN
Fas 1B-studie av engångsdoser med ARCT-810 hos vuxna, 18 år och äldre, med kliniskt stabil OTC-brist
ARCT-810-03 (UK, EU)
Fas 2-studie av upprepade doser med ARCT-810 hos personer från 12–65 år med OTC-brist
MÅLET MED STUDIEN AV ARCT-810-02 ÄR ATT UTVÄRDERA SÄKERHETEN OCH TOLERANSEN FÖR ENSTAKA DOSER AV ARCT-810 HOS VUXNA MED OTC-BRIST.
Studien mäter även nivåerna av ARCT-810 i kroppen över tid (PK) och undersöker om en enstaka dos av ARCT-810 tillfälligt kan öka OTC-aktiviteten i kroppen.
Fullskriven
Vuxna 18 år och äldre med bekräftad och kliniskt stabil OTC-brist
USA
New York, NY
Pittsburgh, PA
Gainesville, FL
Dallas, TX
Houston, TX
Minneapolis, MN
Milwaukee, WI
Salt Lake City, UT
Läs mer om den här studien på ClinicalTrials.gov
(NCT04442347)
DEN HÄR STUDIEN VARAR CIRKA 8 VECKOR FRÅN START TILL SLUT.
VECKA 1
VECKA 2
VECKA 3
VECKA 4
UTVÄRDERING OCH KOSTBEDÖMNING
4 VECKOR
VECKA 5
Doser
1 Dag
VECKA 6
VECKA 7
VECKA 8
UPPFÖLJNING
4 veckor
UTVÄRDERING OCH KOSTBEDÖMNING
Under den fyra veckor långa utvärderingsperioden kommer studiepersonal att samla in information, utföra blodprover, granska kost och mediciner samt utföra andra kliniska tester för att utvärdera om du är lämplig att delta.
STUDIENS DOSERINGSPERIOD AV LÄKEMEDEL
Om du är lämplig för studien kommer ett funktionstest av ureacykeln att utföras och tar cirka fyra timmar att slutföra. Efter utvärderingsperioden ges en intravenös (IV) engångsdos av antingen ARCT-810 eller ett placebo. Därefter kommer fortsatt observation vid studieplatsen att ske under cirka fyra timmar.
UPPFÖLJNINGSPERIOD
Dagen efter infusionen kommer ett funktionstest av ureacykeln att upprepas. Sedan sker fyra korta uppföljningsbesök på studieplatsen under fyra veckor för kliniska tester, blodprov, sessioner med dietist och ammoniakprov.
Ytterligare studieinformation tillhandahålls av studiepersonalen.
MÅLET MED ARCT-810-03 FORSKNINGEN ÄR ATT UTVÄRDERA SÄKERHETEN OCH TOLERABILITETEN AV SEX DOSER AV ARCT-810 HOS UNGDOMAR OCH VUXNA MED OTC-BRIST. DENNA FORSKNING KOMMER ATT MÄTA OM UPPREPADE DOSER AV ARCT-810 KAN ÖKA OTC-AKTIVITETEN OCH FÖRBÄTTRA UREACYKELFUNKTIONEN I KROPPEN.
Forskningen kommer också att mäta nivåerna av ARCT-810 i kroppen med tiden (PK).
Rekrytering
Personer i åldern 12–65 år med bekräftad OTC-brist†
Storbritannien
Spanien
Belgien
Frankrike
Sverige
Italien
Läs mer om denna forskning på ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
†Måste förstå studiens villkor och underteckna ett samtycke för att delta.
*Webbplatserna finns på följande institutioner:
- STORBRITANNIEN
- London: Great Ormond Street Hospital for Children, University College London Hospitals;
- Birmingham: Queen Elizabeth Hospital Birmingham
- Salford: Kommer Snart
- SPANIEN
- Barcelona: Hospital Clínic de Barcelona, Hospital Sant Joan de Déu;
- Madrid: Hospital Universitario 12 de Octubre;
- Santiago de Compostela: Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
- BELGIEN
- Brussels: Cliniques Universitaires Saint-Luc
- FRANKRIKE
- Paris: Hôpital Necker-Enfants Malades;
- Marseilles: Kommer Snart
- SVERIGE
- Stockholm: Karolinska Universitetssjukhuset
- ITALIEN
- Padova: Kommer Snart;
- Rome: Kommer Snart
DENNA FORSKNING PÅGÅR I CIRKA 28–30 VECKOR FRÅN START TILL SLUT.
VECKORNA 1–4
SCREENING OCH KOSTBEDÖMNING
4-6 Veckor
TESTNING UNDER NATTEN
VECKORNA 5–16
DOSERINGSPERIOD
(INFUSION VARANNAN VECKA)
12 Veckor
TESTNING UNDER NATTEN
VECKORNA 17–28
UPPFÖLJNING
12 Veckor
UTVÄRDERING OCH KOSTBEDÖMNING
Screeningperioden på 4–6 veckor kommer personalen i forskningen att samla in information och utföra blodprover, granska kost och mediciner samt utföra andra kliniska tester för att avgöra om man kan delta i studien.
DOSERINGSPERIOD FÖR FÖRSÖKSLÄKEMEDEL
Om deltagarna är kvalificerade kommer de att få den första infusionen (IV) av antingen ARCT-810 eller placebo, tillsammans med ytterligare tester under och efter infusionen. Därefter kan ytterligare infusioner ges var 14:e dag upp till fem gånger. Under hela forskningen kommer flera tester att utföras för att mäta försöksläkemedlet säkerhet och effektivitet. Efter den första och sjätte infusionen måste deltagarna stanna över natten för tester.
UPPFÖLJNINGSPERIOD
Efter avslutad doseringsperiod följer ytterligare besök under 12 veckor (cirka 3 månader) för tester och uppföljning.
Ytterligare information om forskningen kommer att erhållas av personalen för forskningen.
