Har du eller en närstående diagnostiserats med OTC-brist?

Vi hos Arcturus utvecklar mRNA-läkemedel som är utformade för att behandla den bakomliggande orsaken till sällsynta genetiska tillstånd såsom OTC-brist.

ANSLUT DIG TILL OSS

VAD ÄR OTC-BRIST?

ORNITHINE TRANSCARBAMYLAS (or-nuh-theen trans-car-bamma-lace) -BRIST eller OTC-BRIST, är en sällsynt genetisk störning som orsakas av att ett OTC-enzym saknas eller är bristfälligt. OTC är ett viktigt enzym i ureacykeln. När någon har OTC-brist avlägsnas inte ammoniak utan byggs istället upp inom kroppen. Detta kan orsaka allvarliga sjukdomar eller livshotande symtom.

De som lever med OTC-brist måste observera extra åtgärder för att övervaka sitt tillstånd och garantera att ammoniaknivåerna förblir låga. Dessa kan inkludera:

DIET MED LÅG PROTEINHALT

AMINOSYRATILLSKOTT

MEDICINSKA LIVSMEDEL

LÄKEMEDEL SOM TA BORT ÖVERFLÖDIG AMMONIAK

NYA BEHANDLINGAR STUDERAS FÖR NÄRVARANDE FÖR ATT BOTA GRUNDORSAKEN TILL OTC-BRIST OCH REDUCERA SJUKDOMSBÖRDAN FÖR DE SOM LEVER MED DET HÄR TILLSTÅNDET.

VAD ÄR ARCT-810?

ARCT-810 är en ny studiebehandling som är utformad för att ta itu med orsaken till OTC-brist.

Budbärar-RNA eller mRNA, för med sig mallen för att skapa funktionellt OTC-enzym.

Sfären med lipidnanopartiklar innehåller små fettpartiklar som skyddar det mRNA som används och låter det kan levereras till leverceller.

Vi tror att dessa två delar fungerar tillsammans i ARCT-810 för att erbjuda möjligheten för kroppen att tillverka fungerande OTC-enzym vilket i sin tur tar bort överflödig ammoniak.

ARCT-810 SKILJER SIG FRÅN GENTERAPI. Med vår nuvarande förståelse: för det första är ett mRNA kortlivat och förändrar inte en persons gener eller orsakar permanenta och oåterkalleliga effekter. För det andra använder ARCT-810 inte virus för att transportera mRNA till levercellerna. Istället används LUNAR^® -teknik vilket hjälper ARCT-810 att ta itu med orsaken till OTC-brist genom att producera OTC-enzymer med hjälp av cellens egna processer.