Hos Arcturus utvecklar vi mRNA-läkemedel som är avsedda att behandla den bakomliggande orsaken till sällsynta genetiska sjukdomar som exempelvis OTC-brist.

Läs mer

Kelsey Bobka, OTCD-bärare och förälder

VAD ÄR OTC-BRIST?

ORNITHINE TRANSCARBAMYLAS (or-nuh-theen trans-car-bamma-lace) -BRIST eller OTC-BRIST, är en sällsynt genetisk störning som orsakas av att ett OTC-enzym saknas eller är bristfälligt. OTC är ett viktigt enzym i ureacykeln. När någon har OTC-brist avlägsnas inte ammoniak utan byggs istället upp inom kroppen. Detta kan orsaka allvarliga sjukdomar eller livshotande symtom.

De som lever med OTC-brist måste vidta extra åtgärder för att övervaka sitt tillstånd och garantera att ammoniaknivåerna förblir låga. Dessa kan inkludera:

DIET MED LÅG PROTEINHALT
AMINOSYRATILLSKOTT
MEDICINSKA LIVSMEDEL
LÄKEMEDEL SOM TA BORT ÖVERFLÖDIG AMMONIAK

Våra kroppar skapar ständigt vårt eget mRNA för att förmedla instruktionerna från våra gener till ”fabriken” för att bilda komponenter såsom enzymer som är nödvändiga för att kroppen ska fungera. Gener är ”recepten” som används för att skapa vår kropps komponenter och finns på en skyddad plats som kallas för cellkärnan. Denna fungerar som ett ”kontrollcenter” för våra celler. mRNA har för uppgift att skicka instruktionerna (eller att ”bära budet”) till cellens fabrik utanför cellkärnan och att fungera som mall för att samla in de nödvändiga ingredienserna som behövs för att bygga de slutliga komponenterna.

Ibland kan en persons gener bära instruktioner som innehåller fel information (dessa kallas för mutationer), vilket kan leda till felaktiga komponenter (såsom enzymer) som inte fungerar korrekt.

VAD ÄR ARCT-810?

ARCT-810 är en ny studiebehandling som är utformad för att ta itu med orsaken till OTC-brist. mRNA i ARCT-810 fungerar som en mall för att göra OTC-enzym. Arcturus använder sin lipidnanopartikelteknologi, kallad Lunar, för att leverera mRNA-mallen för OTC till levern, platsen där OTC-enzym tillverkas.

Budbärar-RNA eller mRNA, för med sig mallen för att skapa funktionellt OTC-enzym.
Sfären med lipidnanopartiklar innehåller små fettpartiklar som skyddar det mRNA som används och låter det kan levereras till leverceller.
Vi tror att dessa två delar fungerar tillsammans i ARCT-810 för att erbjuda möjligheten för kroppen att tillverka fungerande OTC-enzym vilket i sin tur tar bort överflödig ammoniak.

ARCT-810 SKILJER SIG FRÅN GENTERAPI. mRNA förefaller vara kortlivat och förändrar inte våra gener och orsakar inga permanenta, irreversibla förändringar. Dessutom använder ARCT-810 inga virus för att transportera mRNA till levercellerna. Istället, genom att använda LUNAR®-teknik, adresserar ARCT-810 orsaken till OTC-brist genom att hjälpa till att producera OTC-enzymer med hjälp av cellens egna processer.