En Arcturus, estamos realizando diversos estudios para determinar si ARCT-810 puede abordar la causa fundamental del déficit de OTC y disminuir la carga de la enfermedad que padecen quienes viven con esta afección.
ARCT-810-03 (REINO UNIDO, UE)
Ensayo de fase 2 de dosis repetidas de ARCT-810 en pacientes de entre 12 y 65 años con déficit de OTC
ARCT-810-04 (EE. UU.)
Ensayo de fase 2A de dosis repetidas de ARCT-810 en pacientes a partir de los 12 años con déficit de OTC
El objetivo del estudio ARCT-810-04 es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ARCT-810 en pacientes con déficit de OTC y su eficacia a la hora de restablecer el ciclo de la urea en el cuerpo.
Inscripción abierta
Personas de 12 años en adelante con diagnóstico confirmado de deficiencia de OTC*
Uncommon Cures | Chevy Chase, MD
Enlace NCT de Clinicaltrials.gov
(NCT06488313)
ESTE ENSAYO TIENE ~16-18 SEMANAS DE DURACIÓN DE PRINCIPIO A FIN.
SEMANAS 1 A 4
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
4 a 6 semanas
SEMANAS 5 A 12
ADMINISTRACIÓN
8 semanas
SEMANAS 13 A 18
SEGUIMIENTO
4 a 6 SEMANAS
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
Durante el período de selección de 4 a 6 semanas, el personal del estudio recopilará información y realizará análisis de sangre, examinará la dieta y los medicamentos y realizará otros análisis clínicos para determinar si se reúnen los requisitos para el estudio.
Periodo de administración del medicamento del estudio
No hay placebo en este estudio. Si cumplen con los requisitos, los participantes recibirán la primera infusión intravenosa (i.v.) de ARCT-810 junto con las pruebas adicionales durante la infusión y después de esta. A continuación, podrán administrarse infusiones adicionales cada dos semanas hasta 4 veces con uno de los tres niveles de dosis. A lo largo del estudio, se realizarán varias evaluaciones y pruebas para medir la seguridad de ACRT-810, la función del ciclo de la urea y la ureagénesis.
PERÍODO DE SEGUIMIENTO
Tras completar el periodo de administración, se realizarán visitas adicionales durante 4 semanas para realizar pruebas y seguimiento.
El personal del ensayo proporcionará más detalles.
* Debe comprender los requisitos del estudio y firmar un formulario de consentimiento para poder participar.
Las personas que cumplan los requisitos se beneficiarán de todas las pruebas analíticas, exámenes médicos y desplazamientos relacionados con el estudio sin coste alguno.
EL OBJETIVO DEL ENSAYO ARCT-810-03 ES EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE SEIS DOSIS DE ARCT-810 EN ADULTOS Y ADOLESCENTES CON DÉFICIT DE OTC. ESTE ENSAYO MEDIRÁ SI LAS DOSIS REPETIDAS DE ARCT-810 PUEDEN INCREMENTAR LA ACTIVIDAD DE OTC Y MEJORAR LA FUNCIÓN DEL CICLO DE LA UREA EN EL CUERPO.
Este ensayo también medirá los niveles de ARCT-810 en el cuerpo a lo largo del tiempo (farmacocinética).
Inscripción Cerrada
Personas entre 12 y 65 años de edad con déficit de OTC confirmada*
Reino Unido
España
Bélgica
Francia
Suecia
Italia
Más información sobre este ensayo en ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
ESTE ENSAYO TIENE DE ~28 a 30 SEMANAS DE DURACIÓN DE PRINCIPIO A FIN.
SEMANAS 1 A 4
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
4 A 6 SEMANAS
PRUEBAS DURANTE LA NOCHE
SEMANAS 5 A 16
PERÍODO DE ADMINISTRACIÓN
(INFUSIÓN CADA 2 SEMANAS)
10 SEMANAS
PRUEBAS DURANTE LA NOCHE
SEMANAS 17 A 28
SEGUIMIENTO
12 SEMANAS
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
Durante el período de selección de 4 a 6 semanas, el personal del ensayo recopilará información y realizará análisis de sangre, examinará la dieta y los medicamentos y realizará otros análisis clínicos para determinar si reúne los requisitos para el ensayo.
PERÍODO DE ADMINISTRACIÓN DEL FÁRMACO DEL ENSAYO
Si cumple con los requisitos, los participantes recibirán la primera infusión intravenosa (IV) de ARCT-810 o placebo junto con las pruebas adicionales durante la infusión y después de esta. Luego, las infusiones adicionales se pueden administrar cada 14 días hasta 5 veces. Durante el ensayo, se realizarán diferentes pruebas para medir la seguridad y la efectividad del fármaco del ensayo. Después de la primera y la sexta infusión, los participantes deben pernoctar para realizar pruebas.
PERÍODO DE SEGUIMIENTO
Después de completar el periodo de administración, se realizarán visitas adicionales durante 12 semanas (unos 3 meses) para realizar pruebas y seguimiento.
El personal del ensayo proporcionará más detalles.
*Debe comprender los requisitos del ensayo y firmar un formulario de consentimiento para poder participar.
