En Arcturus, nos esforzamos por hacer algo increíble todos los días
Haga clic en el siguiente vídeo para obtener más información sobre nuestros ensayos clínicos del ARCT-810 en curso y el trabajo que Arcturus está realizando para ofrecer opciones de tratamiento significativas para las personas que viven con trastornos genéticos.
Kelsey Bobka, madre y portadora de déficit de OTC
ARCTURUS ESTÁ INSCRIBIENDO PARTICIPANTES DE MANERA ACTIVA EN DOS ENSAYOS CLÍNICOS DE DÉFICIT DE OTC. EL OBJETIVO DE LOS ENSAYOS ES OBTENER MÁS INFORMACIÓN SOBRE NUESTRO TRATAMIENTO EN FASE DE INVESTIGACIÓN CLÍNICA (ARCT-810) PARA LAS PERSONAS QUE VIVEN CON DÉFICIT DE OTC.
ARCT-810-02 (EE. UU.) – RECLUTAMIENTO COMPLETO
Ensayo de fase 1B de dosis única de ARCT-810 en adultos de 18 años o más con déficit de OTC clínicamente estables
ARCT-810-03 (R.U., UE)
Ensayo de fase 2 de dosis repetidas de ARCT-810 en pacientes de entre 12 y 65 años con déficit de OTC
EL OBJETIVO DEL ENSAYO ARCT-810-02 ES EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE DOSIS ÚNICAS DE ARCT-810 EN ADULTOS CON DÉFICIT DE OTC.
El ensayo también medirá los niveles de ARCT-810 en el cuerpo a lo largo del tiempo (PK) y analizará si una dosis única de ARCT-810 puede aumentar de manera temporal la actividad de la OTC en el cuerpo.
Reclutamiento Completo
Adultos de 18 años o más con déficit de OTC confirmada que están clínicamente estables
Estados Unidos
Nueva York, NY
Pittsburgh, PA
Gainesville, FL
Dallas, TX
Houston, TX
Mineápolis, MN
Milwaukee, WI
Salt Lake City, UT
Más información sobre este ensayo en ClinicalTrials.gov
(NCT04442347)
ESTE ENSAYO TIENE ~8 SEMANAS DE DURACIÓN DE PRINCIPIO A FIN.
SEMANA 1
SEMANA 2
SEMANA 3
SEMANA 4
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
4 SEMANAS
SEMANA 5
ADMINISTRACIÓN
1 DÍA
SEMANA 6
SEMANA 7
SEMANA 8
SEGUIMIENTO
4 SEMANAS
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
Durante el período de selección de 4 semanas, el personal del ensayo recopilará información y realizará análisis de sangre, examinará la dieta y los medicamentos y realizará otros análisis clínicos para determinar si reúne los requisitos para participar.
PERÍODO DE ADMINISTRACIÓN DEL FÁRMACO DEL ENSAYO
Si reúne los requisitos para participar del ensayo, se le realizará una prueba funcional del ciclo de la urea que tarda unas 4 horas. Después del período de selección, se le administrará una dosis única por vía intravenosa (IV) de ARCT-810 o placebo. Luego, la observación continua en el centro donde se realiza el ensayo durará unas 4 horas.
PERÍODO DE SEGUIMIENTO
El día después de la infusión, se repetirá la prueba funcional del ciclo de la urea. Luego, se harán 4 visitas breves de seguimiento al centro del ensayo durante 4 semanas para la realización de análisis clínicos, análisis de sangre, sesiones con nutricionistas y análisis de amoníaco.
El personal del ensayo proporcionará más detalles.
EL OBJETIVO DEL ENSAYO ARCT-810-03 ES EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE SEIS DOSIS DE ARCT-810 EN ADULTOS Y ADOLESCENTES CON DÉFICIT DE OTC. ESTE ENSAYO MEDIRÁ SI LAS DOSIS REPETIDAS DE ARCT-810 PUEDEN INCREMENTAR LA ACTIVIDAD DE OTC Y MEJORAR LA FUNCIÓN DEL CICLO DE LA UREA EN EL CUERPO.
Este ensayo también medirá los niveles de ARCT-810 en el cuerpo a lo largo del tiempo (PK).
Reclutamiento abierto
Personas entre 12 y 65 años de edad con déficit de OTC confirmada†
Reino Unido
España
Bélgica
Francia
Suecia
Italia
Más información sobre este ensayo en ClinicalTrials.gov
(NCT05526066)
†Debe comprender los requisitos del ensayo y firmar un formulario de consentimiento para poder participar.
*Los sitios están ubicados en las siguientes instituciones:
- REINO UNIDO
- London: Great Ormond Street Hospital for Children, University College London Hospitals;
- Birmingham: Queen Elizabeth Hospital Birmingham
- Salford: Muy Pronto
- ESPAÑA
- Barcelona: Hospital Clínic de Barcelona, Hospital Sant Joan de Déu;
- Madrid: Hospital Universitario 12 de Octubre;
- Santiago de Compostela: Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
- BÉLGICA
- Brussels: Cliniques Universitaires Saint-Luc
- FRANCIA
- Paris: Hôpital Necker-Enfants Malades;
- Marseilles: Muy Pronto
- SUECIA
- Stockholm: Karolinska Universitetssjukhuset
- ITALIA
- Padova: Muy Pronto;
- Rome: Muy Pronto
ESTE ENSAYO TIENE DE ~28 a 30 SEMANAS DE DURACIÓN DE PRINCIPIO A FIN.
SEMANAS 1 A 4
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
4 A 6 SEMANAS
PRUEBAS DURANTE LA NOCHE
SEMANAS 5 A 16
PERÍODO DE ADMINISTRACIÓN
(INFUSIÓN CADA 2 SEMANAS)
12 SEMANAS
PRUEBAS DURANTE LA NOCHE
SEMANAS 17 A 28
SEGUIMIENTO
12 SEMANAS
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
Durante el período de selección de 4 a 6 semanas, el personal del ensayo recopilará información y realizará análisis de sangre, examinará la dieta y los medicamentos y realizará otros análisis clínicos para determinar si reúne los requisitos para el ensayo.
PERÍODO DE ADMINISTRACIÓN DEL FÁRMACO DEL ENSAYO
Si cumple con los requisitos, los participantes recibirán la primera infusión intravenosa (IV) de ARCT-810 o placebo junto con las pruebas adicionales durante la infusión y después de esta. Luego, las infusiones adicionales se pueden administrar cada 14 días hasta 5 veces. Durante el ensayo, se realizarán diferentes pruebas para medir la seguridad y la efectividad del fármaco del ensayo. Después de la primera y la sexta infusión, los participantes deben pernoctar para realizar pruebas.
PERÍODO DE SEGUIMIENTO
Después de completar el periodo de administración, se realizarán visitas adicionales durante 12 semanas (unos 3 meses) para realizar pruebas y seguimiento.
El personal del ensayo proporcionará más detalles.
