En Arcturus, estamos realizando diversos estudios para determinar si ARCT-810 puede abordar la causa fundamental del déficit de OTC y disminuir la carga de la enfermedad que padecen quienes viven con esta afección.
ARCT-810-04 (EE. UU.)
Ensayo de fase 2A de dosis repetidas de ARCT-810 en pacientes a partir de los 12 años con déficit de OTC
El objetivo del estudio ARCT-810-04 es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ARCT-810 en pacientes con déficit de OTC y su eficacia a la hora de restablecer el ciclo de la urea en el cuerpo.
Inscripción abierta
Personas de 12 años en adelante con diagnóstico confirmado de deficiencia de OTC*
Uncommon Cures | Chevy Chase, MD
Enlace NCT de Clinicaltrials.gov
(NCT06488313)
ESTE ENSAYO TIENE ~16-18 SEMANAS DE DURACIÓN DE PRINCIPIO A FIN.
SEMANAS 1 A 4
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
4 a 6 semanas
SEMANAS 5 A 12
ADMINISTRACIÓN
8 semanas
SEMANAS 13 A 18
SEGUIMIENTO
4 a 6 SEMANAS
SELECCIÓN Y EVALUACIÓN DE LA DIETA
Durante el período de selección de 4 a 6 semanas, el personal del estudio recopilará información y realizará análisis de sangre, examinará la dieta y los medicamentos y realizará otros análisis clínicos para determinar si se reúnen los requisitos para el estudio.
Periodo de administración del medicamento del estudio
No hay placebo en este estudio. Si cumplen con los requisitos, los participantes recibirán la primera infusión intravenosa (i.v.) de ARCT-810 junto con las pruebas adicionales durante la infusión y después de esta. A continuación, podrán administrarse infusiones adicionales cada dos semanas hasta 4 veces con uno de los tres niveles de dosis. A lo largo del estudio, se realizarán varias evaluaciones y pruebas para medir la seguridad de ACRT-810, la función del ciclo de la urea y la ureagénesis.
PERÍODO DE SEGUIMIENTO
Tras completar el periodo de administración, se realizarán visitas adicionales durante 4 semanas para realizar pruebas y seguimiento.
El personal del ensayo proporcionará más detalles.
* Debe comprender los requisitos del estudio y firmar un formulario de consentimiento para poder participar.
Las personas que cumplan los requisitos se beneficiarán de todas las pruebas analíticas, exámenes médicos y desplazamientos relacionados con el estudio sin coste alguno.
